生物通報道：對于生物學上最熱門的工具，科學家們使用“變革”這個詞來描述它的長期潛力：消滅某些攜帶瘧疾的蚊子，治療遺傳性疾病（如鐮狀細胞），防止嬰兒遺傳到危及生命的疾病。這聽起來像是科幻小說，但是，基因組編輯方面的研究正在蓬勃發展。因此，引發了一場關于其界限的爭論：為了對抗疾病，什么是安全的，什么是人道的。相關閱讀：專家稱人類基因組編輯研究必不可少。

是否需要用人類胚胎實驗進行證明？中國的研究人員已經開展了相關實驗。我們應該通過向后代傳遞性狀的方式來改變人類基因嗎？除了醫學，假如說改造的蚊子逃跑，那么會對環境造成怎樣的影響？

加州大學伯克利分校的生物化學家Jennifer Doudna，幫助開發出了新的基因編輯技術，并了解絕望的患病者家庭的心聲，但是她對這項技術最終用于人類發出了警告：“我們需要努力找到合適的平衡點�！�

美國國家科學院、工程院和醫學院，將在十二月份召集國際上的科學家、倫理學家和監管機構，開始確定這一平衡點。最大的爭議是：通過編輯一個胚胎的基因來改變人類的遺傳，是否合適？

波士頓兒童醫院的George Daley博士告訴計劃在本周參加倫理分會的專家：“這不是一場云端談話，而是在跟毀滅性罕見疾病斗爭的一些家庭所希望的事情�！�

全世界的實驗室正在采用一種技術，來精確地編輯活體細胞內的基因——打開或關閉它們，修復或修改它們，就像是一個剪切和粘貼軟件的生物版本。研究人員正在構建更強的免疫細胞，在小鼠中用于治療肌營養不良癥，并在豬當中培育人類樣器官用于可能的移植。生物技術公司已經投資了數百萬經費來開發療法，用于治療鐮刀形細胞病和其他疾病。

該技術有一個靠不住的名字——CRISPR-Cas9和一個卑微的起點。

Doudna正在研究，細菌如何識別并抑制病毒入侵者，使用一個她稱為“遺傳手術刀”的蛋白來切割DNA。她在2012年指出，該系統是可編程的，讓科學家們可以用一個定制的CRISPR配方，在許多物種中靶定幾乎任何的基因。

編輯基因有更老的方法，其中一種方法可帶來艾滋病病毒的實驗性療法，但CRISPR技術更快、更便宜，可以同時改變多個基因。美國國立衛生研究院的基因組學專家Shawn Burgess說：“現在它正在轉變生物學的幾乎每一個方面。”

CRISPR的最大用途與人類胚胎無關。科學家們能夠比以前更容易地設計出患有人類相似疾病的動物，以學會修復出錯的基因，并測試潛在的藥物。

設計攜帶自閉癥相關基因的嚙齒類動物，曾經需要花費一年的時間。但是，布羅德研究所、麻省理工學院和哈佛大學的張鋒（也幫助開發了CRISPR技術并獲得了專利）表示，他們用CRISPR只花費了數周的時間。

美國國立衛生研究院實驗室展示了它是如何工作的。研究人員將CRISPR引導分子注入微小的小鼠胚胎中，使醫生懷疑的神秘疾病致病基因發生突變。將胚胎移植到雌性小鼠身上。所得的小鼠嬰兒如何表現，將有助于確定基因缺陷的作用。

專家預測，第一次嘗試治療人類，將是與血液相關的疾病，如鐮刀形細胞，是由一個單一的基因缺陷引起，很容易獲得。這個想法是，用一種類似骨髓移植的方式使用CRISPR，但是糾正患者自己的造血細胞，而非植入捐贈的造血細胞。

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芝加哥的Robert Rosen患有一種罕見的骨髓異常，這種疾病可能會導致白血病或其他危及生命的疾病，他表示：“這就像是一場比賽。研究是否能夠在我們有生之年提供一種療法？”他共同創立了MPN研究基金會，該基金會已經開始資助一些CRISPR相關研究。

那么，為什么會引發爭議？去年春天，中國科學家首次報道稱，他們試圖用診所剩下的無用材料編輯人類胚胎時，CRISPR成為頭條新聞。他們的目的是糾正一種致命疾病的致病基因，但只針對幾個胚胎和其他成熟的非計劃突變，從而使人們擔憂，治好一種疾病是否會導致另一種疾病。

如果懷孕期間被認為足夠安全的話，這種基因改變可能會傳給后代。然后，就會有關于設計嬰兒的問題，除了預防疾病之外還會改變其他方面。

在美國，國家衛生研究院稱，他們將資助這類人類胚胎研究。在英國，監管機構正在考慮研究人員關于基因編輯人類胚胎的要求——僅在實驗室培養皿中，來研究早期發育。

哈佛大學Wyss生物啟發工程研究所的Kevin Esvelt稱，除了藥物之外，另一個問題是環境：改變昆蟲或植物，確保它們繁殖時在野生種群中傳遞遺傳改變。這些設計的“基因驅動者”也處于非常早期階段的研究，但有一天可以用來消除外來入侵植物，使蚊子很難攜帶瘧疾，甚至很難傳播瘧疾，逐漸殺死攜帶瘧疾的主要物種。

Esvelt說，沒有人知道，這可能對棲息地有何影響。他的團隊正在呼吁公眾參加辯論，并呼吁科學家采取特殊的預防措施。例如，Esvelt說，同事們正在研究一種熱帶蚊種，即使它們逃脫實驗室也不可能熬過寒冷的波士頓。

最近在美國國家科學院的一個聽證會上，Esvelt指出：“一種廣泛普及和廉價的技術能改變我們共享的環境，還沒有任何這方面的社會先例�！�

（生物通：王英）

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